Hansa annuncia il primo paziente trattato con imlifidase in uno studio pilota globale di fase 3 sugli anti

Notizie fornite da

30 maggio 2023, 02:23 ET

Condividi questo articolo

LUND, Svezia, 30 maggio 2023 /PRNewswire/ -- Hansa Biopharma ("Hansa"), pioniere nella tecnologia enzimatica per patologie immunologiche rare, ha annunciato oggi che al primo paziente è stata somministrata imlifidasi nello studio GOOD-IDES-02, uno studio cardine globale di fase 3 sulla malattia anti-membrana basale glomerulare (anti-GBM).

Søren Tulstrup, Presidente e CEO di Hansa Biopharma, ha affermato: "Si tratta di un entusiasmante passo successivo nello sviluppo di imlifidase e per i pazienti affetti da malattia anti-GBM. GOOD-IDES-02 è il primo e attualmente unico studio randomizzato fondamentale sulla terapia anti-GBM". malattia, una condizione con importanti esigenze mediche insoddisfatte. Questo studio sottolinea il nostro impegno costante e la nostra attenzione nel far progredire la scienza e le applicazioni di imlifidase in condizioni che coinvolgono anticorpi IgG patogeni."

GOOD-IDES-02 è uno studio di fase 3 in aperto, multicentrico, su 50 pazienti. Si prevede che nello studio saranno inclusi un totale di 30-40 centri negli Stati Uniti, nel Regno Unito e nell’UE. L'obiettivo primario dello studio è valutare l'effetto superiore di imlifidase in combinazione con lo standard di cura (SoC) rispetto al solo SoC (costituito da una combinazione di immunosoppressori, glucocorticoidi e plasmaferesi) nel trattamento di pazienti affetti da grave anti- Malattia del GBM. La performance del trattamento viene valutata attraverso la valutazione della funzionalità renale a 6 mesi misurata dalla velocità di filtrazione e dalla necessità di dialisi. Verranno inoltre esplorati il ​​profilo di sicurezza e l'efficacia sui sintomi polmonari e sugli aspetti relativi alla qualità della vita legati alla salute.

Lo studio fa seguito a uno studio di fase 2 avviato dallo sperimentatore, che ha concluso che la terapia con imlifidase porta a una rapida eliminazione degli anticorpi anti-GBM, con due terzi dei pazienti che raggiungono l’indipendenza dalla dialisi sei mesi dopo il trattamento rispetto al 18% in una coorte di controllo storico. 1

Mårten Segelmark, ricercatore coordinatore internazionale e professore di nefrologia presso l'Università di Lund e l'ospedale universitario di Skåne, ha affermato: "Nella malattia anti-GBM, il trattamento tempestivo è fondamentale per ridurre al minimo il potenziale danno ai reni. Tuttavia, la natura ultrarara di questa condizione può L'imlifidase non solo riduce i livelli di anticorpi nel sangue più rapidamente rispetto al plasmaferesi PLEX, ma interferisce anche con gli anticorpi già legati ai tessuti renali e polmonari, il che a sua volta può arrestare l'ulteriore progressione della malattia in modo più rapido. e in modo più efficiente rispetto allo standard di cura. Contrastando tempestivamente la reazione immunitaria, possiamo mirare a ridurre la mortalità di questa malattia e il rischio di dipendenza dalla dialisi. Ciò potrebbe rappresentare un significativo passo avanti per un gruppo di pazienti che attualmente hanno molto poche opzioni terapeutiche."

La malattia anti-membrana basale glomerulare (anti-GBM), nota anche come malattia di Goodpasture, è una condizione autoimmune rara e grave che colpisce circa 1,6 persone per milione ogni anno e la maggior parte dei pazienti perde la funzionalità renale.2,3 Nella malattia anti-GBM, il sistema immunitario sviluppa erroneamente anticorpi contro un antigene intrinseco alla membrana basale glomerulare, provocando un attacco immunitario acuto ai reni e, in circa la metà dei pazienti, anche ai polmoni. Circa due terzi dei pazienti anti-GBM andranno incontro a insufficienza renale e necessiteranno di dialisi a lungo termine in attesa di un potenziale trapianto di rene.4 Alcuni pazienti potrebbero anche manifestare sanguinamento dai polmoni. In un paziente su sei, la malattia anti-GBM può diventare fatale durante la fase acuta.

Imlifidase ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della malattia anti-GBM sia dalla FDA statunitense che dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA).

Maggiori informazioni sullo studio sono disponibili su ClinicalTrials.gov sotto NCT05679401.

Riferimenti

1.Uhlin et al. J Am Soc Nephrol. 2022 aprile;33(4):829-838. doi: 10.1681/ASN.2021111460.

J Am Soc Nephrol 2. Kluth et al. 10(11):2446-53 nov.1999